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干細胞療法新突破,有望幫助人類老而不衰

提高老年人的生活質量,其中一個重要的方向就是減輕老年人的疾病困擾,控制那些伴隨著年齡增長而加劇的疾病。

目前干細胞被廣泛應用于衰老相關性疾病或慢性病的治療研究中,例如老年癡呆、帕金森、骨髓衰竭、肌肉萎縮癥、神經系統疾病、糖尿病、心血管疾病等??茖W家正在開發基于干細胞的產品,致力提升衰老機體各組織的功能。

今年,一些干細胞研究項目為提升老年人生活質量帶來了福音,它們有希望幫助老年人擺脫一些疾病的困擾。


一、與老化衰弱癥相關的項目

老化衰弱癥是一種多系統生理衰退的老年綜合征,與正常衰老不同,它可以增加老年人對不良以及嚴重健康狀況的易感性,主要特征是身體和免疫功能下降,與炎癥和干細胞功能障礙有關。在65歲以上的人群中,有10%的人會患上這種病。

2018年治療老化衰弱癥的干細胞項目獲得了美國國立衛生研究院(NIH)的創新研究資助。該療法由美國生物制藥公司 Longeveron LLC開發,屬于間充質干細胞產品,來源于年輕健康供體的骨髓。

這款療法的II期臨床研究結果已經公布在國際期刊《老年學雜志》(the Journals of Gerontology)上。36名平均年齡為76歲的患者參加了隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗,接受異基因間充質干細胞靜脈注射的患者的衰弱癥典型特征出現了顯著的改善,并且整個過程沒有發生不良反應事件。

這款療法在今年受到了很大的關注,3位科學家在美國《科學家》網站發表了見解。美國佛羅里達大學再生醫學中心的Keith March表示,“據我所知,這是首個利用間充質干細胞來改善衰弱癥的臨床研究。靜脈注射干細胞就好比輸血,比局部細胞移植要簡單直接,如果通過監管部門審批,這種方法更容易推廣和應用。


二、與老年癡呆相關的項目

全球大約有5000萬人患有癡呆癥,護理費用大約為8180億美元。年齡是癡呆癥的主要風險因素,隨著人口老齡化的趨勢增加,預計至2050年,全球癡呆癥患者的總人數將達到1.32億。

今年4月中旬,由韓國生物技術公司NatureCell及Rbio共同經營的生物之星干細胞研究所宣布,治療阿爾茲海默癥的干細胞藥物AstroStem獲批在日本福岡三一診所(TrinityClinic Fukuoka)商業化使用。4月12日起,該診所可開始使用干細胞藥物治療阿爾茲海默癥。這是一種靜脈注射自體脂肪組織來源間充質干細胞的方法。截止今年5月,大約有80位病人預約了治療。

今年,美國美國生物制藥公司 Longeveron LLC也啟動了干細胞治療阿爾茲海默癥的臨床研究。他們采用源于年輕的、健康捐贈者的骨髓間充質干細胞。這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究,目前正在邁阿密大學米勒醫學院、邁阿密猶太衛生系統以及佛羅里達德爾雷比奇大腦研究中心進行,即將招募30名年齡在50歲至80歲之間的阿爾茲海默癥患者,目的是評估這種療法治療阿爾茲海默癥的安全性和有效性。


三、與帕金森相關的項目

帕金森病是一種常見的中老年人神經系統變性疾病。這種疾病隨年齡增長發病率增高,高發年齡為61~70歲。其癥狀表現為靜止時手、頭或嘴不自主地震顫,肌肉僵直、運動緩慢以及姿勢平衡障礙等,導致生活不能自理。

今年,全球首個iPS細胞治療帕金森臨床研究項目獲得批準。該臨床試驗由高橋盾(Jun Takahashi)教授及其同事引領,計劃將京都大學庫存的ips細胞培養成神經前體細胞,并將培養出來的細胞移植到帕金森患者大腦中,以期移植的細胞發育成神經元并釋放多巴胺。

今年,全球首個多能干細胞治療帕金森ISC-hpNSC形成專利保護。目前,該療法處在I期臨床試驗中,并于去年底完成了試驗項目中第七名患者的ISC-hpNSC注射。今年4月,美國神經病學會年會會刊發布了該療法的中期臨床評估結果:ISC-hpNSC移植是安全的,耐受性良好,并且具有受益于患者的潛力。8月這款療法獲得了美國專利保護。


結語

老年癡呆、帕金森等這類嚴重影響老年人生活質量的疾病,已經成為了當今醫學的研究熱點。以干細胞為核心的再生醫學的發展,是攻克這些疾病的新希望。正如《干細胞與發育》雜志上的論文所言,有效治療帕金森的關鍵在于干細胞,讓更多的老年人擁有高質量的晚年生活。

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